Wie kann Forschung die Lebensqualität von Patienten mit Seltenen Erkrankungen verbessern

Renate Pfeifer, betroffene Mutter und Patientenvertreterin der Deutschen Kinderkrebsstiftung

“Forschung kann Heilung ermöglichen.”
Christine Mundlos, ACHSE Lotse an der Charité – Universitätsmedizin Berlin

“Kleine Fortschritte können bedeutsam sein.”
T.O.F. Wagner, Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universität

“Forschung dient zur Klärung von Störungen.”

Wie kann Forschung die Lebensqualität von Patienten mit Seltenen Erkrankungen verbessern?

Renate Pfeifer: Zunächst kann die Forschung Heilung ermöglichen und damit die beste Lebensqualität. Sie hilft, Therapien risikoadaptiert zu verabreichen und damit erhalten manche Patienten weniger und andere bei Bedarf mehr an Therapie. Damit können Spätfolgen verhindert bzw. vermindert werden. Spätfolgen beeinträchtigen die Lebensqualität. Auch die Nebenwirkungen einer Krebstherapie können heute durch die Forschung besser kontrolliert werden und dadurch werden die Therapien erträglicher. Zudem weiß man heute, dass viele Patienten vielfältige Unterstützung im psycho-sozialen Bereich benötigen, dass eine solche Erkrankung nicht immer ganz folgenlos überstanden wird. Patienten mit Seltenen Erkrankungen müssen in Zentren behandelt werden, da nur dort die Forschungsergebnisse für diese speziellen Erkrankungen bekannt sind und in die Praxis umgesetzt werden könnten.
Christine Mundlos: Seltenen Erkrankungen mangelt es aufgrund der kleinen Patientenzahlen an Evidenz, sowohl in Hinblick auf Krankheitsverläufe, als auch auf die Wirksamkeit von Medikamenten. Insofern können schon kleine Forschungsfortschritte bedeutend sein für gesundheitliche Verbesserungen, die Lebenserwartung und Lebensqualität von Betroffenen. Forschung, als Bestandteil einer umfassenden Versorgung von Patienten mit Seltenen Erkrankungen, benötigt von außen (nationale/ internationale Forschungsprogramme) Anreize, um ihrer Bedeutung und dem Bedarf gerecht zu werden.
T.O.F. Wagner: Forschung dient zur Klärung von Störungen, welche einer Seltenen Erkrankung zugrunde liegen, um daraus entweder zur Vorbeugung oder zur Behandlung wichtige Hinweise zu bekommen. Aber auch wenn die Forschung nicht unmittelbar und sofort zu Therapieerfolgen führt, ist die Beschäftigung mit der Erkrankung ein Hinweis für die Betroffene, dass ernsthaft an einer Lösung geforscht wird, dass nur der Seltenheit wegen das Problem oder die Patienten nicht vernachlässigt werden. Forschung kann sich aber auch mit der besseren Bewältigung der Erkrankung oder der Stärkung der Möglichkeiten von Patienten befassen, sich selbst zu vertreten und mit einer eigenen Meinung an den Entscheidungen mitzuwirken und auf diesem Weg zur Verbesserung der Lebensqualität beitragen.